miércoles, 7 de octubre de 2015

Registro que corrige el gene roto en cerdos


Durante décadas, los científicos y los médicos han soñado con la creación de un suministro constante de órganos humanos para trasplante cultivándolos en cerdos. Pero las preocupaciones sobre el rechazo por el sistema inmune humano y la infección por virus incrustadas en el genoma del cerdo han obstaculizado la investigación. Se han modificado más de 60 genes a partir de embriones de cerdos, se han editado diez veces más que en ningún otro animal; los investigadores creen que pueden haber producido un donante de órganos no humano adecuado.

El trabajo fue presentado el 5 de octubre en una reunión de la Academia Nacional de Ciencias (NAS) en la edición de genes humanos. George Church genetista de la Escuela de Medicina de Harvard en Boston, Massachusetts, anunció que él y sus colegas habían utilizado la tecnología genética de edición de CRISPR para inactivar 62 retrovirus endógenos porcinos (pervertidos) en embriones de cerdo. 

Estos virus se incrustan en los genomas de todos los cerdos y no se pueden tratar o neutralizados. Se teme que puedan causar enfermedades en los receptores de trasplantes humanos.

El grupo de Church también modificó más de 20 genes en un conjunto separado de embriones, incluyendo genes que codifican proteínas que se sientan en la superficie de células del cerdo y se sabe que activar el sistema inmunitario humano puede causar coagulación de la sangre. 

Sin embargo, se negó a revelar los genes exactos, ya que la obra es inédita. Con el tiempo, los cerdos destinados a trasplantes de órganos tendrán estas dos modificaciones y las supresiones PERV.

"Esto es algo que he estado queriendo hacer desde hace casi una década", dice Church. Una empresa de biotecnología que él co-fundó para producir cerdos para el trasplante de órganos, eGenesis en Boston, ahora está tratando de hacer el proceso lo más barato posible.

Church ha lanzado algunos detalles sobre cómo su equipo se las arregló para eliminar tantos genes de cerdos. Pero él dice que ambos conjuntos de embriones de cerdo editados están casi listos para implantar en cerdos madre. eGenesis ha adquirido una instalación en Harvard Medical Schoolwhere, los cerdos se les implantaran y serán criados en aislamiento de patógenos.

Jennifer Doudna, bioquímica de la Universidad de California, Berkeley, que fue una de las inventores de la tecnología de CRISPR, está impresionada por el número de genes editados. 

Si el trabajo se mantiene, dice, podría ser útil para aplicaciones de biología sintética donde los genes se pueden activar y desactivar. En los microorganismos, la creación de estos circuitos requiere la inserción o modificación de múltiples genes que se regulan el uno al otro.

Cortar múltiples genes también será útil para terapias humanas, dice George Daley, un biólogo de células madre en la Escuela de Medicina de Harvard, ya que muchas enfermedades con un componente genético involucran a más de un gen.

Este artículo se reproduce con permiso y fue publicado por primera vez el 6 de octubre de 2015.
SCIENTIFIC  AMERICAN